Marianne Freiberger/文
杨艳秋 赵泽榕/译

在这个数据驱动的时代，更深入的统计学学习可以提供更广泛的职业选择。统计学家感兴趣的一个工作领域是制药行业，最近我们有机会对制药行业了解更多。

如何测试新的医疗方法?

在一种新药投放市场之前，它需要在适合这种药物的病人身上进行测试。医学科学家知道药物可能对生物细胞和动物发挥作用，但他们还需要看看它是否也适用于人类，是否有效以及会产生什么样的副作用。

在一项医学试验中，一组人接受新疗法，另一组人接受安慰剂或现有疗法。

在一项医学实验中，一组人接受新疗法，另一组人接受安慰剂或现有疗法

一开始看起来，做这样的测试似乎很容易:给一群有这种病情的人进行治疗，看看会发生什么。但在现实中，事情并没有那么简单。其中一个问题是著名的安慰剂效应，也被称为糖丸效应: 如果你患有一种疾病，那么简单地认为你正在接受的治疗会让你感觉更好，即便这种治疗实际上并不奏效。

另一个问题是，即使你的病人确实好转了，这可能只是一个侥幸，或者归结到一些你甚至没有意识到的其他因素。

例如，如果病人都住在同一个地区，而且最近经常外出，因为那里的天气很好，那么他们可能会因为运动和新鲜空气而好转。治疗可能没有起到任何作用。

为了解决这些问题，医学治疗组在两组人身上进行了测试:一组接受治疗，另一组接受安慰剂（一种不起作用的 “糖丸”）或现有的治疗，想将新疗法与之进行比较。人们被随机分配到这些组中，这是最好的方法，以确保他们不全都有相同的特点（如生活在同一个地区），这些特点会影响结果。这种方式的试验称为随机对照试验。

医学统计学家是做什么的呢?

Mary Elliott-Davey

统计人员是一个关键部分，他们审视试验过程的每个阶段:从一开始随机设计到分析结果与同事进行沟通。生物统计学经理 MaryElliott-Davey 解释说：“试验开始之前我的工作就已经开始。我将与来自其他设计部门的工作人员设计试验。例如，每组需要多少病人? 我们要观察病人多久? 我们如何衡量疾病的结果，看新药是否更有效？”

即使只是决定应该有多少人成为研究的一部分，也需要许多你在学校学到的统计工具。需要的人数取决于你有多大的信心保证从你的试验结果中得出正确的结论:你越有信心，你需要的人就越多。衡量这种置信度涉及到显著性水平和置信区间。需要的人数还取决于试验中测量的内容的变化程度（例如血压），这个测量的数量是你感兴趣的人群:人与人之间的差异越大，你在试验中需要的人就越多。求出这个变量需要理解概率分布及其变化量，如标准差。有标准公式告诉你，需要多少人取决于哪些因素。（你可以在 Evaluating a medical treatment - how doyou know it works? 这篇文章中了解更多，也可以在我们的网站 NRICH 上自己探索这个想法。）

Rhian Jacob

“一旦研究结束，我将分析收集到的数据。” 艾略特 - 戴维解释说。“有一种可能性是，观察到的结果纯属偶然，也许这种新药也好不到哪里去。我的工作是评估这个机会，并帮助团队确定我们的新药是否更好地发挥作用。我还探讨了参与研究的患者的特点。例如，研究中患者的平均年龄是多少？他们的病有多严重？他们是否还患有其他疾病？”

要评估一项研究的结果是否纯属偶然，或者一种新疗法是否确实有效，你需要清楚自己对数据提出了哪些问题。

你需要验证一个明确的假设（这种药以一定的药量能降低血压）而不是这种新疗法没有效果，或者不比其他疗法更有效。一种称为假设检验的统计技术提供了这样一个框架: 它还涉及概率分布和显著性水平。（你可以在 Evaluating amedical treatment - how do you know it works? 这篇文章中了解更多，也可以在我们的网站 NRICH 上了解更多，并在此 NRICH 资源集合中亲自尝试统计技术。）

然而，在现实生活中应用复杂的数学绝不仅仅是数学。它还需要很多团队合作。统计学家 RhianJacob 说:“医学统计学家与其他非统计专家合作，例如医生、药理学家和物流操作人员。他们都有不同的专业知识，通常不懂统计学。” 能够用简单的术语表达复杂的统计概念是至关重要的。在这种情况下，涉及许多变量的复杂数据集的可视化能力是另一个必不可少的工具。

团队合作是 Jacob 最喜欢她的工作的原因之一:“作为一个非常大的全球性团队中的一员，每个人都有不同的观点和专业技能，但最终都有一个共同的目标: 为患者提供安全有效的药物。”

改变生活

药物统计学家通常同时从事几个项目。他们可能会在某天调查新试验的设计，然后分析最新研究的结果，在第二天向外科医生解释。他们也可能去参加培训、会议。Jacob 表示:“这份工作内容多样、富有挑战性，晋升空间很大，可能需要国际旅行。大多数公司对新想法持开放态度，提倡好奇心;很高兴你个人的贡献能尽早得到认可和重视。”

统计数据负责人 James Lay-Flurrie 指出了该行业的灵活性以及那兴奋发现的潜力。“许多公司会鼓励你发挥

James Lay-Flurrie

优势做出职业决定。例如，如果你真正感兴趣的是统计方法的前沿，那么就有可能成为统计学家，在许多项目中扮演顾问角色。”

统计学家 James Lay-Flurrie 指出这个行业的伟大之处在于统计学家一直在努力开发尖端的方法和试验设计方法，以确保药物可以更快地得到批准，并以更少的费用获得批准，帮助这些药物尽快、廉价地到达患者手中。尽管经常为竞争对手工作，但该行业内部有一个强大的统计团体，愿意分享和开发新想法。”Lay-Flurrie， Jacob 和 Elliot - Davey 都是 PSI 的成员，该组织的成员来自制药开发领域的许多不同公司，致力于领导和促进统计人员的最优实践和行业举措。

但是，也许这项工作最令人满意的方面是如何应用结果。Elliot - Davey 说:“我喜欢利用统计数据改善人们的生活。得知我正在进行的研究可能是一种治疗癌症或预防阿尔茨海默氏症的药物，我感到很兴奋。”

“每个人都会在生命中的某个时刻，直接或间接地受到严重疾病的影响。” 哪怕我的工作可能只是会有一点点的帮助，就能让我在早上起床。

你可以在 PSI 职业网页上找到更多关于医药行业统计职业的信息。

关于这篇文章

我们非常感谢 PSI 在撰写本文时给予帮助。您可以在我们的姊妹网站 NRICH 上尝试本文中提到的一些统计技术。